EMA uznaje, że dane pochodzące z praktyki klinicznej mogą stanowić wartościowe źródło dowodów wspierających decyzje regulacyjne. Opublikowany dokument dotyczy wykorzystywania RWD pochodzących spoza klasycznych badań interwencyjnych – np. z elektronicznej dokumentacji medycznej (EHR), rejestrów pacjentów, baz danych świadczeń zdrowotnych i platform cyfrowych. Dokument jest skierowany do podmiotów odpowiedzialnych, sponsorów i badaczy planujących badania nieinterwencyjne na potrzeby oceny skuteczności lub bezpieczeństwa.
Europejska Agencja Leków (EMA) opublikowała dokument refleksyjny dotyczący wykorzystania danych rzeczywistych (RWD) w badaniach nieinterwencyjnych służących generowaniu dowodów rzeczywistych (RWE) dla celów regulacyjnych. Opracowanie zawiera wytyczne dot. jakości danych, projektowania badań oraz przejrzystości procesu. RWD mogą wspierać decyzje na różnych etapach cyklu życia produktu – od dopuszczenia do monitorowania bezpieczeństwa. Dokument ma znaczenie także dla producentów wyrobów medycznych w kontekście PMCF.
Przykłady zastosowania RWD
EMA dopuszcza użycie RWD w następujących sytuacjach:
- rozszerzenie wskazań terapeutycznych lub linii leczenia,
- ocena skuteczności klinicznej w populacjach rzeczywistych,
- długoterminowe monitorowanie bezpieczeństwa,
- potwierdzenie relacji korzyść–ryzyko po dopuszczeniu do obrotu,
- konstrukcja ramienia porównawczego w badaniach jednoramiennych.
Wymogi jakościowe wobec danych
Aby RWD mogły zostać zaakceptowane przez organy regulacyjne, muszą spełniać wysokie standardy:
- kompletność, aktualność i wiarygodność danych,
- identyfikowalność źródła i historii przetwarzania,
- zastosowanie odpowiedniej metodologii ograniczającej błędy systematyczne,
- przejrzystość w dostępie, zarządzaniu i analizie danych.
Rekomendacje metodologiczne
EMA zaleca następujące działania:
- konsultacje z organami regulacyjnymi już na etapie planowania badania,
- przygotowanie strukturalnych protokołów i planów analiz statystycznych,
- wcześniejsze zdefiniowanie punktów końcowych i analiz czułości,
- rejestrację badania i udostępnienie wyników w otwartych bazach danych.
Podsumowanie
Dokument EMA zbliża podejście naukowe do rzeczywistej praktyki klinicznej. Promuje aktywne planowanie i wysoką jakość metodologiczną badań nieinterwencyjnych. W przypadku wyrobów medycznych, choć EMA nie pełni funkcji nadzorcy, dokument wpisuje się w podejście PMCF określone w MDR i wspiera podejście oparte na cyklu życia wyrobu.
Dowiedz się więcej:
