FDA ogłosiła dwa konkretne kroki zmierzające do urzeczywistnienia badań klinicznych prowadzonych w czasie rzeczywistym: pomyślne rozpoczęcie dwóch badań weryfikujących słuszność koncepcji oraz planowany program pilotażowy, który rozpocznie się tego lata. Obie inicjatywy koncentrują się na badaniach we wczesnej fazie, które tradycyjnie stanowią wąskie gardło w procesie opracowywania leków ze względu na dużą niepewność, niewielką liczbę pacjentów oraz powolny proces decyzyjny. Podstawowa idea jest prosta, ale radykalna: zamiast wysyłania oczyszczonych danych partiami z dużym opóźnieniem, kluczowe punkty końcowe i sygnały dotyczące bezpieczeństwa są przekazywane do FDA niemal w czasie rzeczywistym.
Badania firm AstraZeneca i Amgen
W badaniach weryfikujących słuszność koncepcji uczestniczą firmy AstraZeneca i Amgen. Badanie TRAVERSE firmy AstraZeneca to wieloośrodkowe badanie fazy II dotyczące chorych z chłoniakiem z komórek płaszcza, którzy nie byli wcześniej leczeni, prowadzone we współpracy z ośrodkami takimi jak MD Anderson i Uniwersytet Pensylwanii. Badanie STREAM-SCLC firmy Amgen to badanie fazy 1b dotyczące drobnokomórkowego raka płuca w stadium ograniczonym, w ramach którego nadal trwa proces wyboru ośrodków. W przypadku obu programów FDA uzgodniła ze sponsorami z góry określone kryteria dotyczące zgłaszania sygnałów w czasie rzeczywistym i otrzymała już oraz zweryfikowała sygnały z badania firmy AstraZeneca za pośrednictwem Paradigm Health, co pokazuje, że techniczne ramy wymiany danych na żywo są wykonalne.
Badanie projektowe programu Pilot
Równolegle agencja opublikowała zapytanie o informacje dotyczące szerszego pilotażowego programu badań w czasie rzeczywistym, wyraźnie powiązanego z optymalizacją badań we wczesnych fazach przy użyciu sztucznej inteligencji. Zainteresowane strony są proszone o zgłaszanie uwag dotyczących projektu programu, jego wdrożenia, wskaźników oceny oraz kryteriów sukcesu; termin zgłaszania uwag upływa 29 maja 2026 r. FDA planuje sfinalizować kryteria wyboru w lipcu i wybrać uczestników programu w sierpniu, co wskazuje na niezwykle napięty harmonogram wdrożenia. Za tym tempem kryje się cel strategiczny: przejście od dyskretnego, etapowego rozwoju w kierunku bardziej ciągłych badań, w których przerwy między etapami są zminimalizowane, ponieważ organy regulacyjne już w trakcie badania uzyskują kluczowe informacje.
Praktyczne konsekwencje dla sponsorów
Dla sponsorów zmiana ta może mieć szereg praktycznych konsekwencji. Wgląd w dane w czasie rzeczywistym może umożliwić wcześniejsze podejmowanie decyzji o kontynuacji lub przerwaniu badania albo o dostosowaniu dawki, szybsze wykrywanie problemów związanych z bezpieczeństwem oraz bardziej elastyczne dostosowywanie protokołów. Jednocześnie podnosi to poprzeczkę w zakresie infrastruktury danych, jakości i zarządzania: ośrodki badawcze i sponsorzy muszą być w stanie gromadzić, oczyszczać i przesyłać dane niemal na bieżąco, a narzędzia sztucznej inteligencji wykorzystywane do monitorowania lub wykrywania sygnałów same w sobie staną się przedmiotem kontroli regulacyjnej. Skupienie się na wczesnych fazach oznacza, że onkologia i inne obszary wysokiego ryzyka i wysokiej innowacyjności prawdopodobnie będą pierwsze – ale jeśli pilotaż się powiedzie, oczekiwania dotyczące „tradycyjnych” badań również mogą ulec zmianie.
Przyszłość gromadzenia danych w badaniach klinicznych
Dla firm z branży technologii medycznych i diagnostyki, prowadzących lub wspierających badania kliniczne leków, rozwój ten warto uważnie obserwować. Urządzenia wykorzystywane do gromadzenia danych, zdalnego monitorowania lub obrazowania mogą stać się kluczowymi elementami umożliwiającymi tworzenie architektur badań w czasie rzeczywistym. Jednocześnie sponsorzy przyzwyczajeni do badań prowadzonych wyłącznie w Stanach Zjednoczonych mogą zauważyć, że oczekiwania wykształcone w ramach tego pilotażowego projektu zaczynają wpływać na globalne strategie rozwoju, w tym na badania w UE. Posiadanie gotowych, interoperacyjnych systemów, solidnych kanałów danych działających niemal w czasie rzeczywistym oraz jasnych opisów walidacji AI może wkrótce stać się przewagą konkurencyjną – a nie tylko ładnym slajdem w prezentacji strategii badawczo-rozwojowej.
W jaki sposób Pure Clinical może pomóc?
Firma Pure Clinical może pomóc sponsorom w ocenie, czy ich obecne procesy i systemy są gotowe do praktycznego wdrożenia przepływu danych w czasie rzeczywistym: od wyboru urządzeń do gromadzenia danych, poprzez architekturę danych, aż po walidację algorytmów i przygotowanie spójnej dokumentacji do oceny przez FDA. Warto również podkreślić, że badania prowadzone w czasie rzeczywistym lub niemal w czasie rzeczywistym są po prostu niemożliwe bez solidnej infrastruktury operacyjnej. Potrzebna jest firma CRO z solidną infrastrukturą i naprawdę doświadczonymi kierownikami projektów, którzy rozumieją zarówno oczekiwania regulacyjne, jak i realia prowadzenia złożonych badań wymagających intensywnego przetwarzania danych. Pure Clinical oferuje właśnie takie połączenie: zespół CRO przyzwyczajony do koordynowania projektów o wysokim stopniu złożoności, uzgadniania działań sponsorów, ośrodków i dostawców danych oraz utrzymywania harmonogramów i jakości danych pod kontrolą, nawet gdy projekty badań i modele monitorowania stają się bardziej dynamiczne.