W swoim stanowisku opublikowanym w lipcu 2025 r. Team-NB wzywa Komisję Europejską do opracowania dedykowanych ścieżek regulacyjnych dla sierocych wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro (IVD) w ramach IVDR. Proponowane rozwiązania obejmują adaptacyjną ocenę zgodności, ukierunkowane doradztwo ekspertów oraz dodatkowe mechanizmy zachęt, które mają na celu pogodzenie innowacyjności z wymogami bezpieczeństwa pacjenta.
W najnowszym stanowisku opublikowanym przez Team-NB w lipcu 2025 r. przedstawiciele organizacji zrzeszającej jednostki notyfikowane w UE apelują o stworzenie dedykowanego, proporcjonalnego podejścia regulacyjnego do wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro (IVD) przeznaczonych dla bardzo małych populacji pacjentów – tzw. sierocych wyrobów IVD. Dokument ten, skierowany przede wszystkim do Komisji Europejskiej, zawiera konkretne propozycje legislacyjne i operacyjne mające na celu usunięcie barier hamujących dostęp do wysoce potrzebnych, lecz niszowych rozwiązań diagnostycznych.
Wyroby sieroce IVD, mało użytkowników, wysokie ryzyko niedostępności
Team-NB przypomina, że obowiązujące obecnie przepisy IVDR nie zawierają dedykowanych ułatwień dla wyrobów IVD przeznaczonych do diagnozowania chorób rzadkich, mimo iż takie rozwiązania są już dostępne w obszarze farmaceutyków (sierocych produktów leczniczych). Dla wyrobów diagnostycznych, których rynek docelowy obejmuje minimalną liczbę pacjentów, wymogi IVDR – szczególnie w zakresie ilości danych klinicznych i kosztów oceny zgodności – mogą być nieproporcjonalnie wysokie.
Team-NB ostrzega, że bez odpowiednich mechanizmów regulacyjnych wiele innowacyjnych wyrobów IVD może w ogóle nie trafić na rynek europejski, nawet jeśli ich potencjalna wartość kliniczna dla konkretnej, rzadkiej jednostki chorobowej jest znacząca.
Trzy główne filary nowego podejścia Team-NB
W dokumencie wskazano trzy filary, na których powinien opierać się system wsparcia dla sierocych wyrobów IVD:
- Elastyczna ocena zgodności – propozycja wprowadzenia uproszczonych ścieżek oceny zgodności, opartych na ograniczonym, ale racjonalnie uzasadnionym zestawie danych klinicznych. W procesie tym Notified Body powinny uwzględniać specyfikę niewielkiej populacji docelowej oraz trudności w pozyskiwaniu danych.
- Wsparcie doradcze ekspertów – powołanie paneli eksperckich (wzorem rozwiązań EMA) zapewniających producentom bezpłatne, naukowe doradztwo w zakresie statusu wyrobu jako sieroczego, wymogów dotyczących danych klinicznych oraz planowania obserwacji porejestracyjnej.
- Zachęty i priorytetyzacja – postulowana została możliwość uzyskania statusu „priorytetowego wyrobu diagnostycznego” w przypadku urządzeń mających potencjalnie wysoką wartość kliniczną, a także wprowadzenie zachęt takich jak skrócone terminy oceny, obniżone opłaty oraz wsparcie finansowe na etapie badań klinicznych.
Definicja i kwalifikacja – kluczowe znaczenie precyzji
Dokument zwraca uwagę na potrzebę ujednolicenia i doprecyzowania definicji „sierocego wyrobu IVD”. Proponowane kryteria obejmują m.in. liczbę pacjentów w Unii Europejskiej, brak dostępnych alternatywnych metod diagnostycznych oraz znaczące korzyści kliniczne wynikające z użycia wyrobu. Team-NB sugeruje, by klasyfikacja taka była dokonywana przez Komisję Europejską we współpracy z ekspertami MDCG, w sposób analogiczny do kwalifikacji sierocych produktów leczniczych przez EMA.
Rola jednostek notyfikowanych i dalsze kroki
Team-NB podkreśla, że jednostki notyfikowane są gotowe do wspierania wdrożenia takich rozwiązań i apelują do Komisji o pilne rozpoczęcie prac nad instrumentami legislacyjnymi, które umożliwią ich formalne wprowadzenie. Autorzy dokumentu zaznaczają również, że rozwiązania te powinny być zintegrowane z obowiązującymi ramami IVDR – a nie stanowić osobnego systemu – co wymaga m.in. nowelizacji przepisów wykonawczych oraz wytycznych MDCG.
