Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat ein Reflexionspapier veröffentlicht, das beschreibt, wann und wie Real-World-Daten (RWD) aus nichtinterventionellen Studien zur Erzeugung von Real-World-Evidenz (RWE) für regulatorische Entscheidungen genutzt werden können.
Das Dokument definiert Kriterien für Qualität und Transparenz in Bezug auf Studiendesign, Datenquellen und Governance. Ziel ist die Integration von RWD in Entscheidungen über den gesamten Produktlebenszyklus – einschließlich Zulassung, Indikationserweiterung und Sicherheitsüberwachung.
Die Leitlinie ist sowohl für Arzneimittel als auch für Medizinprodukte im Rahmen der EU-Regularien relevant.

Wann RWD regulatorische Entscheidungen unterstützen kann

Das Papier beschreibt mehrere Szenarien, in denen nichtinterventionelle Studien auf Basis von RWD zulässig sein können:

  • Erweiterung von Indikationen oder Therapielinien,

  • Bewertung der Wirksamkeit in der klinischen Praxis oder in spezifischen Populationen,

  • Langzeitüberwachung der Sicherheit,

  • Bestätigung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses nach der Zulassung,

  • Erstellung externer Vergleichsgruppen in einarmigen Studien.

Kritische Faktoren für die Akzeptanz von RWD

Damit RWD für regulatorische Zwecke akzeptiert werden kann, müssen sie hohe Anforderungen erfüllen in Bezug auf:

  • Datenqualität (Vollständigkeit, Aktualität, Konsistenz),

  • Datenherkunft und Rückverfolgbarkeit,

  • Minimierung von Verzerrungen durch robuste Methodik,

  • Governance und Transparenz beim Datenzugang und bei der Nutzung.

Methodologische Anforderungen

Die EMA empfiehlt eine frühe Interaktion mit den Aufsichtsbehörden und legt Wert auf:

  • Strukturierte Studienprotokolle und statistische Analysepläne,

  • Vordefinierte Endpunkte und Sensitivitätsanalysen,

  • Öffentliche Registrierung und Ergebnisveröffentlichung in anerkannten Datenbanken.

Bedeutung für Sponsoren und Regulierungsbehörden

Dieses Reflexionspapier schlägt eine Brücke zwischen regulatorischer Wissenschaft und klinischer Praxis. Es fordert vorausschauende Planung und methodische Strenge bei nichtinterventionellen Studien.
Für Medizinprodukte, obwohl die EMA hier nicht Hauptregulierungsbehörde ist, steht der Ansatz im Einklang mit den Prinzipien der PMCF-Strategien (Post-Market Clinical Follow-up) gemäß MDR und unterstützt einen Lebenszyklus-orientierten Ansatz zur Evidenzgenerierung.

Weiterführende Informationen:
EMA Reflection Paper on the Use of Real-World Data in Non-Interventional Studies to Generate Real-World Evidence for Regulatory Purposes