Warum reale Beweise eine regulatorische Priorität geworden sind
In den letzten zehn Jahren sind reale Daten und reale Evidenz von der Peripherie der regulatorischen Diskussionen ins Zentrum der politischen Debatten gerückt. Die Fortschritte im Bereich der digitalen Gesundheit, der elektronischen Gesundheitsakten, der Register und der vernetzten medizinischen Geräte haben beispiellose Möglichkeiten geschaffen, Daten zu sammeln, die den tatsächlichen klinischen Gebrauch widerspiegeln, anstatt kontrollierte Studien durchzuführen.
Die jüngste Ankündigung der FDA spiegelt die zunehmende Erkenntnis wider, dass herkömmliche klinische Studien allein nicht ausreichen, um die Leistung, die Sicherheit und die Nutzen-Risiko-Profile von Produkten in verschiedenen Patientengruppen und unter realen Bedingungen vollständig zu erfassen.
Das Hindernis, das die FDA nun beseitigt hat
In der Vergangenheit bestand eine der Haupteinschränkungen für die breitere Verwendung von Daten aus der realen Welt bei der Überprüfung durch die FDA darin, dass bestimmte Datenquellen unter Bedingungen erhoben werden mussten, die traditionellen klinischen Untersuchungen sehr ähnlich waren. Diese Einschränkung schränkte die praktische Verwendbarkeit vieler realer Datensätze trotz ihrer klinischen Relevanz ein.
Die neue FDA-Richtlinie beseitigt dieses Hindernis ausdrücklich und ermöglicht es, dass angemessen konzipierte und gut dokumentierte reale Datenquellen die Zulassungsanträge unterstützen, ohne dass sie künstlich an die klassischen Studienbedingungen angepasst werden müssen.
Was sich in der Praxis durch den neuen FDA-Ansatz ändert
Mit dem überarbeiteten Rahmen bestätigt die FDA, dass realitätsnahe Daten in größerem Umfang zur Unterstützung herangezogen werden können:
- anträge vor der Markteinführung von Medizinprodukten,
- sicherheits- und Leistungsbewertungen nach der Zulassung,
- erweiterungen und Änderungen der Kennzeichnung,
- vergleichende Wirksamkeits- und Nutzen-Risiko-Bewertungen.
Entscheidend ist, dass sich der Schwerpunkt von der Herkunft der Daten auf ihre Qualität, Relevanz und Zweckmäßigkeit verlagert. Methodische Strenge, Transparenz und eine angemessene statistische Analyse werden zu den entscheidenden Faktoren.
Stärkung der lebenszyklusbasierten Evidenzgenerierung
Die Entscheidung der FDA stärkt einen lebenszyklusbasierten Ansatz der Evidenzgenerierung, bei dem Daten aus der Zeit vor und nach dem Inverkehrbringen als komplementär und nicht als hierarchisch betrachtet werden. Erkenntnisse aus der realen Welt werden nicht nur für die Überwachung nach dem Inverkehrbringen, sondern auch für frühere Regulierungsentscheidungen herangezogen.
Dieser Ansatz steht im Einklang mit der breiteren wissenschaftlichen Agenda der FDA und spiegelt ein adaptiveres Verständnis dafür wider, wie sich medizinische Technologien in realen klinischen Umgebungen entwickeln.
Implikationen für Hersteller von Medizinprodukten
Für die Hersteller ergeben sich aus der Änderung der FDA-Politik neue strategische Möglichkeiten, aber auch neue Verantwortlichkeiten. Unternehmen können jetzt:
- register, elektronische Gesundheitsakten und geräteeigene Daten effektiver nutzen,
- die Abhängigkeit von großen, traditionellen klinischen Studien in bestimmten Bereichen verringern,
- evidenzstrategien entwickeln, die nahtlos von der Phase vor der Markteinführung bis zur Phase nach der Markteinführung reichen.
Gleichzeitig müssen die Hersteller eine solide Datenverwaltung, eine klare Dokumentation der Datenherkunft und wissenschaftlich fundierte Analysemethoden sicherstellen.
Implikationen für IVD-Hersteller
Für die Hersteller von In-vitro-Diagnostika ist die verstärkte Rolle der Real-World-Evidenz besonders in Bereichen wie Begleitdiagnostik, laborentwickelte Tests und Diagnostika, die in der dezentralen oder Routineversorgung eingesetzt werden, von Bedeutung. Real-World-Evidenz kann Aussagen über die klinische Leistung, den klinischen Nutzen und die Auswirkungen auf die Bevölkerung untermauern.
Die FDA betont jedoch, dass analytische Validität und wissenschaftliche Validität unverzichtbare Grundlagen bleiben, auch wenn auf der Ebene der klinischen Evidenz eine größere Flexibilität eingeführt wird.
Ein Bezugspunkt für globale Regulierungsbehörden
Obwohl die Entscheidung der FDA innerhalb des amerikanischen Regulierungssystems gilt, erstreckt sich ihr Einfluss auf die ganze Welt. Andere Regulierungsbehörden, einschließlich derjenigen in der Europäischen Union, verfolgen die Entwicklungen der FDA-Politik im Bereich der Regulierungswissenschaft und der Evidenzgenerierung genau.
Die ausdrückliche Befürwortung der FDA von Real-World-Evidenz kann daher als Bezugspunkt für die laufenden Diskussionen über MDR und IVDR dienen, insbesondere in Bezug auf die Überwachung nach dem Inverkehrbringen, die klinische Nachbeobachtung nach dem Inverkehrbringen und die breitere Verwendung von Real-World-Daten bei der Konformitätsbewertung.
Vergleich der FDA- und EU-Ansätze zu Real-World-Evidence
Während die MDR und die IVDR bereits einen starken Schwerpunkt auf Daten nach dem Inverkehrbringen legen, geht der Ansatz der FDA noch weiter, indem er Real-World-Evidenz in bestimmten Szenarien ausdrücklich als potenzielle primäre Quelle für regulatorische Unterstützung anerkennt. Dieser Kontrast verdeutlicht die unterschiedlichen Regulierungsphilosophien, zeigt aber auch Bereiche auf, in denen eine Annäherung möglich ist.
Beide Systeme erkennen zunehmend an, dass eine kontinuierliche Datengenerierung während des gesamten Produktlebenszyklus für eine wirksame Regulierung moderner medizinischer Technologien unerlässlich ist.
Strategische Überlegungen für weltweit tätige Hersteller
Für Hersteller, die sowohl auf dem US- als auch auf dem EU-Markt tätig sind, unterstreicht der Politikwechsel der FDA die Bedeutung der Entwicklung global kohärenter Evidenzstrategien. Praxisnahe Evidenzprogramme, die den Erwartungen der FDA entsprechen, können bei entsprechender Anpassung auch die EU-Aktivitäten zur Überwachung nach dem Inverkehrbringen und zur klinischen Bewertung stärken.
Eine frühzeitige Angleichung der Rahmenbedingungen für die Datenerfassung, -verwaltung und -analyse kann daher in allen Rechtsordnungen zu Effizienzsteigerungen führen.
Schlussfolgerungen
Die Beseitigung eines wichtigen Hindernisses für die Verwendung von Real-World-Evidence durch die FDA stellt eine bedeutende Entwicklung im regulatorischen Denken dar. Indem sie der Datenqualität und -relevanz Vorrang vor einem starren methodischen Formalismus einräumt, hat die FDA die Tür zu einer flexibleren, lebenszyklusorientierten Evidenzgenerierung geöffnet. Für die Medizinprodukte- und IVD-Branche bedeutet dieser Wandel nicht nur eine Umgestaltung der Regulierungspraxis in den USA, sondern trägt auch zu einer breiteren globalen Neudefinition der Art und Weise bei, wie Evidenz generiert, bewertet und genutzt wird, um Patienten zu schützen und gleichzeitig Innovationen zu ermöglichen.